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Pfizer reafirma su compromiso de brindar innovaciones que mejoren la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras

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Este 29 de febrero se conmemora el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS) existen 7,000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial.1 Por ejemplo, según la Defensoría del Pueblo en Ecuador para que una enfermedad rara sea considerada como tal debe afectar a 1 de cada 10mil personas.

Este 29 de febrero se conmemora el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS) existen 7,000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial.1 Por ejemplo, según la Defensoría del Pueblo en Ecuador para que una enfermedad rara sea considerada como tal debe afectar a 1 de cada 10mil personas. 2

En este contexto, Pfizer es consciente de la situación por la que atraviesa la comunidad de pacientes con enfermedades raras y, a través de la investigación de tratamientos busca mejorar su calidad de vida.

Paul Levesque, Presidente Mundial de Enfermedades Raras de la compañía, en una entrevista publicada por el Diario Médico de Uruguay comenta que entre 2023 y 2024 Pfizer prevé poner en el mercado unos cinco o seis lanzamientos en el área de enfermedades raras (ER). 3

Actualmente Pfizer cuenta con tratamientos génicos dirigidos a patologías en las que se identifica un único defecto genético, como la distrofia muscular de Duchenne y la hemofilia A y B. “Más del 80 por ciento de las enfermedades raras tiene un componente genético conocido, lo que representa una gran oportunidad para aplicar la terapia génica”, añadió Levesque.

“Estamos muy comprometidos en continuar con la investigación y desarrollo de tratamientos en favor de los pacientes que enfrentan enfermedades raras”, dijo la Dra. María Fernanda Velasco, Directora Médica de Pfizer Ecuador.

¿Qué son las enfermedades raras o poco frecuentes?

Según los estudios de la Federación Española de Enfermedades Raras, una enfermedad es considerada rara cuando afecta a un número limitado de la población total. Los pacientes y las asociaciones que los apoyan ponen de manifiesto que es crucial darse cuenta de que “le puede ocurrir a cualquiera, en cualquier etapa de la vida. Es más, no es extraño padecer una enfermedad rara.”4 Se estima que existen entre 5 mil y 7 mil enfermedades raras distintas que afectan

a los pacientes en sus capacidades físicas, habilidades mentales y en sus cualidades sensoriales y de comportamiento.4

Las enfermedades raras pueden incluir aspectos incapacitantes, degenerativos, crónicos e incluso mortales. A menudo no tienen ningún tratamiento o no es muy

eficaz. Por ello, con frecuencia no se diagnostican correctamente y son muy complejas. 5

Algunas enfermedades raras son: Acromegalia, Distrofia muscular de Duchenne, Enfermedad de Gaucher, Hemofilia, Linfangioleiomiomatosis, entre otras. 6

  • 8 de cada 10 enfermedades raras tiene su origen en la genética. 7
  • 1 de cada 2 pacientes diagnosticados con una enfermedad rara es un niño. 7

El valor de los medicamentos para las enfermedades raras:

Menos de 1 de cada 10 pacientes con una enfermedad rara recibe tratamiento específico para la enfermedad, lo que representa un desafío en el desarrollo de nuevos tratamientos para este tipo de enfermedades. 8

El hecho de que 8 de cada 10 enfermedades raras tiene su origen en la genética7 plantea desafíos únicos en el desarrollo de nuevos tratamientos para los pacientes con enfermedades raras, incluida la dificultad para diseñar ensayos clínicos, debido a la falta de información sobre la progresión natural de estas enfermedades. Por lo tanto, a pesar de la necesidad e importancia de la disponibilidad y del acceso a los fármacos huérfanos, hay una escasez de tratamientos disponibles para las

enfermedades raras. 8

Innovación futura:

A medida que la ciencia avance, las nuevas innovaciones en tecnología y medicina ayudarán a impulsar el desarrollo de tratamientos innovadores y mejorados. Para algunas enfermedades raras, los medicamentos innovadores pueden prolongar la vida de un paciente y mitigar sus síntomas, proporcionándole la capacidad de tener una mejor calidad de vida. Sin embargo, a pesar de los esfuerzos para apoyar el desarrollo de tratamientos para trastornos raros en todo el mundo, el 95% de las enfermedades raras todavía carece de tratamientos adecuados y sólo se trata a los pacientes con medicamentos para ayudar a controlar los síntomas ya que no hay

tratamientos específicos para cada enfermedad. 9

Para algunas enfermedades raras, los medicamentos han mejorado drásticamente la expectativa de vida y la calidad de vida. 9

Sobre Pfizer Ecuador

Somos un laboratorio farmacéutico, con más de 170 años en el mundo y más de 60 años en Ecuador, que trabaja día a día para brindar innovaciones que mejoren la vida de los pacientes. Estamos comprometidos en utilizar la ciencia  y  todos  nuestros  recursos  para  mejorar la salud y bienestar de las personas en cada etapa de la vida y nos esforzamos por brindar acceso a medicamentos seguros y efectivos, así como servicios de salud a quienes los necesitan.

**Material dirigido al público en general y validado por el Departamento Médico de Pfizer. El contenido de       este material está destinado únicamente para fines informativos. Para  mayor  información:  Av.  Manuel  Córdova Galarza Km1, Quito // Teléfono: (593-2) 396 2100 // www.pfizer.com.ec

PP-PFE-ECU-0202

1 Federación Española de Enfermedades Raras. Disponible en https://enfermedades- raras.org/index.php/enfermedades-raras, último acceso febrero, 2020.

2 Defensoría del pueblo. Defensor del pueblo reconoce el compromiso del estado ecuatoriano con la investigación genética para el tratamiento de enfermedades poco frecuentes. Disponible en http://www.dpe.gob.ec/defensor-del-pueblo-reconoce-compromiso-del-estado-ecuatoriano- lainvestigacion-genetica-tratamiento-enfermedades-poco-frecuentes último acceso: febrero, 2020.

3 Diario Médico de Uruguay. Pfizer planea de 5 a 6 lanzamientos en enfermedades raras para 2024. Disponible en https://www.diariomedico.com/salud/pfizer-planea-de-5-a-6-lanzamientos-en- enfermedades-raras-para-2024.html, último acceso: diciembre, 2019

4 Federación Española de Enfermedades Raras. Preguntas frecuentes sobre las ER. Disponible en https://enfermedades-raras.org/index.php/enfermedades-raras/preguntas-frecuentes, último acceso diciembre, 2020.

5 Medline Plus. Enfermedades Raras. Introducción. Disponible en https://medlineplus.gov/spanish/rarediseases.html último acceso febrero,2019.

6 Global Genes. Rare List. Disponible en https://globalgenes.org/rare-list/ último acceso febrero, 2020.

7 Global Genes. Rare Facts. Disponible en https://globalgenes.org/rare-facts/ último acceso febrero, 2019.

8 Access to Orphan Drugs: A Comprehensive Review of Legislations, Regulations and Policies in 35 Countries. Disponible en http://apps.who.int/medicinedocs/documents/s22155en/s22155en.pdf último acceso febrero, 2020.

9 Pharma Research. Great Strides Against Rare Diseases. Fact Sheet. Disponible en https://www.phrma.org/-fact-sheet/great-strides-against-rare-diseases último acceso febrero, 2020.

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